Farmaco orfano a base di staminali
Il laboratorio di biotecnologia spagnola Genetrix ha ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia europea del farmaco (EMEA) per realizzare il primo farmaco orfano a base di staminali adulte indicato per pazienti con fistole anali complesse, un problema frequente per i malati di Crohn.
Il progetto e’ attualmente nella seconda fase di sperimentazione su 50 pazienti, divisi in due gruppi, dei quali uno solo ricevera’ la terapia sperimentale. I primi risultati sono attesi per la fine dell’anno, e il calendario prevede la terza fase alla fine del 2006 quando i pazienti coinvolti saranno molti di piu’, e sara’ il passo precedente alla commercializzazione.
Le cellule staminali che vengono utilizzate in questo studio sono quelle prelevate dal tessuto adiposo degli stessi pazienti tramite una siringa. Una volta isolate, le staminali vengono sottoposte ad una procedura di moltiplicazione, per arrivare all’impianto di un campione di circa 10 milioni di cellule staminali nella zona della lesione.
L’obbiettivo e’ quello di cicatrizzare le fistole, cosa che ad oggi e’ fattibile solo ricorrendo alla chirurgia. Questa tecnica sembra offrire un rendimento molto maggiore per ottenere cellule staminali rispetto ad altre, come l’estrazione dal midollo osseo.
Ciascun campione da trapiantare sara’, al momento, individuale, anche se nei progetti futuri c’e’ quello di creare delle banche di cellule che possano essere adatte e compatibili per sottogruppi di pazienti, e anche quello di poter crioconservare le cellule affinche’ possano essere sempre disponibili in maniera semplice. Un altro aspetto da risolvere sara’ quello dei costi finali della terapia che si stimano oggi intorno ai 10.000 euro.
Oltre all’autorizzazione dell’EMEA, hanno dato il via libera anche le singole agenzie del farmaco dei 25 Paesi Ue. L’EMEA promuove il suo programma di medicine rare offrendo ai laboratori l’esclusivita’ al 100% del mercato per 10 anni, per cui “questa concessione pone la Spagna nell’industria della biotecnologia”, commenta la presidente di Genetrix.
(Fonte: Cellule staminali)